Markmið reglugerðarinnar er að tryggja að réttindi, öryggi, velsæld og hagsmunir þátttakenda gangi framar öllum öðrum hagsmunum við framkvæmd klínískrar prófunar og að hún sé framkvæmd þannig að hún afli áreiðanlegra og traustra gagna.

Reglugerðinni er gert að koma á verkaskiptingu Lyfjastofnunar og vísindasiðanefndar við mat á umsóknum um klínískar prófanir, og innleiða nánar þá framkvæmd sem lögð er fram í reglugerð Evrópuþingsins og ráðsins (ESB) nr. 536/2014 frá 16. apríl 2014 um klínískar prófanir á mannalyfjum og niðurfellingu á tilskipun 2001/20/EB.

Reglugerðin mun leysa af hólmi reglugerð nr. 443/2004 um klínískar lyfjarannsóknir á mönnum.